9月14日至11月3日，中國(guó)健康傳媒集團(tuán)食品藥品輿情監(jiān)測(cè)系統(tǒng)對(duì)主流媒體、全國(guó)性門戶網(wǎng)站、微博、微信等平臺(tái)進(jìn)行監(jiān)測(cè)發(fā)現(xiàn)，“罕見病用藥氯巴占”相關(guān)話題受到輿論較多關(guān)注，相關(guān)輿情熱度較高。

事件概述

為進(jìn)一步完善藥品供應(yīng)保障政策，滿足人民群眾特定臨床急需用藥需求，3月29日，國(guó)家衛(wèi)生健康委就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見稿）和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見稿）公開征求意見。6月29日，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局正式聯(lián)合發(fā)布上述兩項(xiàng)方案。其中，《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》明確了由國(guó)家衛(wèi)生健康委組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，選定牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，由牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)向國(guó)家藥監(jiān)局提出臨時(shí)進(jìn)口申請(qǐng)，持進(jìn)口準(zhǔn)許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續(xù)。

之后，國(guó)內(nèi)制藥領(lǐng)域也迎來好消息。9月19日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了宜昌人福藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱宜昌人福藥業(yè)）申報(bào)的氯巴占片上市。10月，該藥在山東省藥械集中采購(gòu)平臺(tái)通過綠色通道率先掛網(wǎng)。與此同時(shí)，原研藥進(jìn)口與臨床應(yīng)用也取得進(jìn)展。9月22日，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥氯巴占在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)第一張?zhí)幏健?月中旬以來，關(guān)于氯巴占價(jià)格、購(gòu)藥途徑以及醫(yī)保政策等相關(guān)話題成為公眾關(guān)注焦點(diǎn)。

輿情走勢(shì)及關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)

以9月14日至11月3日為監(jiān)測(cè)時(shí)間段，媒體及網(wǎng)民關(guān)注度如圖所示，呈“波浪式”特點(diǎn)。

第一階段：宜昌人福藥業(yè)的氯巴占片正式獲批上市；北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)首張氯巴占處方，引發(fā)關(guān)注

9月19日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的藥品批準(zhǔn)證明文件待領(lǐng)取信息顯示，宜昌人福藥業(yè)申報(bào)的氯巴占片正式獲批上市。據(jù)悉，宜昌人福藥業(yè)于2018年獲得氯巴占片的研制立項(xiàng)批準(zhǔn)并開始研發(fā)，2020年11月申報(bào)臨床試驗(yàn)，2021年2月取得臨床試驗(yàn)批件，并于2022年5月獲得優(yōu)先審評(píng)審批資格。

9月20日，股吧“人福醫(yī)藥吧”發(fā)表《600079：人福醫(yī)藥關(guān)于氯巴占片獲得藥品注冊(cè)證書的公告》一文稱，人福醫(yī)藥集團(tuán)股份公司控股子公司宜昌人福藥業(yè)近日收到國(guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的氯巴占片的藥品注冊(cè)證書。氯巴占片可用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療，目前國(guó)內(nèi)暫無該活性成分批準(zhǔn)上市銷售。同日，微信公眾號(hào)“宜昌人福藥業(yè)”發(fā)表的《國(guó)內(nèi)首家——宜昌人福藥業(yè)公司氯巴占獲批上市》一文稱，針對(duì)患兒家長(zhǎng)的訴求，公司準(zhǔn)備在2023年啟動(dòng)申請(qǐng)氯巴占進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄工作，后期將籌備與第三方公益基金合作，為經(jīng)濟(jì)困難家庭患者提供藥品援助。

9月22日，央視新聞?lì)l道《東方時(shí)空》欄目播出的《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口政策落地 “救命藥”氯巴占今天開出全國(guó)首張?zhí)幏健贩Q，在國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局等多部門共同努力下，作為臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口的原研藥、一度被稱為“救命藥”的氯巴占，在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國(guó)第一張?zhí)幏健?/p>

此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。

一是關(guān)注進(jìn)口氯巴占和國(guó)產(chǎn)氯巴占的價(jià)格及購(gòu)買渠道。經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)發(fā)表的《癲癇患兒藥物氯巴占正式獲批入院 每盒317元》一文稱，9月22日，北京協(xié)和醫(yī)院相關(guān)醫(yī)生確認(rèn)，進(jìn)口氯巴占當(dāng)日已正式進(jìn)入醫(yī)院，每盒價(jià)格為317元，藥品規(guī)格為10毫克×100片/盒。

澎湃新聞發(fā)表的《國(guó)產(chǎn)氯巴占獲批：患兒家長(zhǎng)盼藥已久，藥企估計(jì)十月之后可購(gòu)買》一文稱，宜昌人福藥業(yè)銷售人員介紹，預(yù)計(jì)10月之后就可以在指定醫(yī)院購(gòu)買到國(guó)產(chǎn)氯巴占片。9月21日，罕見癲癇患兒病友群一名家長(zhǎng)表示，對(duì)家長(zhǎng)來說，國(guó)產(chǎn)氯巴占獲批上市是個(gè)好消息，不過從藥物獲批再到醫(yī)院能開出處方可能還需要一定時(shí)間，大家都在等待中。

新京報(bào)發(fā)表的《氯巴占原研藥上市、首仿獲批，罕見病藥物將迎政策紅利》一文稱，從擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單來看，共有50家醫(yī)院，其中北京共有6家，包括中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、北京大學(xué)人民醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院。

二是關(guān)注罕見病用藥困境。如藍(lán)鯨財(cái)經(jīng)發(fā)表的《緩解癲癇患兒用藥難，國(guó)產(chǎn)首仿氯巴占獲批上市，罕見病少藥且藥貴困境依舊待解》一文稱，罕見病用藥面臨的困境主要包括三方面。首先是準(zhǔn)入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國(guó)上市。其次是支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫(yī)保覆蓋較少，醫(yī)保報(bào)銷比例較低，患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重，各地區(qū)保障水平存在差異。最后是診療方面，不同個(gè)體預(yù)后和治療效果差異大，同時(shí)，與常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩(wěn)定的臨床和患者結(jié)果研究更為困難。部分業(yè)內(nèi)人士建議，我國(guó)可以借鑒國(guó)外法規(guī)體系經(jīng)驗(yàn)，對(duì)罕見病藥品研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、供應(yīng)、保障、市場(chǎng)監(jiān)督等進(jìn)行系統(tǒng)性規(guī)范，進(jìn)一步促進(jìn)罕見病孤兒藥創(chuàng)新研發(fā)及引進(jìn)上市。

三是認(rèn)為政策支持有效提升罕見病用藥可及性。如21財(cái)經(jīng)發(fā)表的《國(guó)產(chǎn)氯巴占片10月上市：一致性評(píng)價(jià)提升罕見病用藥可及性》一文稱，我國(guó)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)政策實(shí)施后，國(guó)內(nèi)企業(yè)加速進(jìn)行仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià)工作，快速推動(dòng)在國(guó)際上已被證明療效和安全性的藥品快速進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)。因發(fā)病率低、患病人群少，諸多罕見病治療領(lǐng)域企業(yè)投入研發(fā)新藥動(dòng)力不足，導(dǎo)致藥品更新?lián)Q代頻率不高，不少患者甚至面臨無藥可用的困境。一致性評(píng)價(jià)相關(guān)政策的實(shí)施有利于推動(dòng)罕見病治療藥物研發(fā)。

華夏時(shí)報(bào)發(fā)表的《更多的“救命藥”在路上，罕見病用藥困境將有效緩解》一文稱，業(yè)內(nèi)人士表示，近年來，全球罕見病用藥市場(chǎng)快速發(fā)展，我國(guó)也陸續(xù)推出降低罕見病用藥進(jìn)口關(guān)稅、加速罕見病用藥審評(píng)審批、將罕見病用藥納入醫(yī)保等政策，不斷激發(fā)國(guó)內(nèi)藥企的研發(fā)動(dòng)力，以解決罕見病患者用藥難題。在政策扶持下，越來越多的國(guó)內(nèi)藥企開始精準(zhǔn)布局罕見病藥物相關(guān)管線研發(fā)。同時(shí)，為提升罕見病藥物可及性，建議相關(guān)部門加速建立和完善罕見病用藥支付體系，將相關(guān)藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范疇，再結(jié)合商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，以緩解罕見病治療經(jīng)濟(jì)壓力。

四是關(guān)注國(guó)內(nèi)氯巴占仿制藥研發(fā)情況。如《時(shí)代周報(bào)》刊發(fā)的《國(guó)產(chǎn)首仿抗癲癇藥氯巴占獲批，人福藥業(yè)回應(yīng)：年內(nèi)有望上市，2023年有望進(jìn)醫(yī)保》一文稱，2021年底，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規(guī)定獲準(zhǔn)研制氯巴占。除宜昌人福藥業(yè)外，濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司的研發(fā)速度也較為靠前。

在微博平臺(tái)，“我國(guó)首款抗罕見難治性癲癇孤兒藥獲批”“救命藥氯巴占開出全國(guó)第一張?zhí)幏健钡仍掝}引發(fā)網(wǎng)民熱議，閱讀量近600萬人次。

第二階段：國(guó)產(chǎn)氯巴占率先在山東省藥械集中采購(gòu)平臺(tái)掛網(wǎng)，輿情小幅波動(dòng)

10月9日，國(guó)產(chǎn)氯巴占在山東省藥械集中采購(gòu)平臺(tái)通過綠色通道率先掛網(wǎng)，藥品規(guī)格為10毫克×28片/盒，掛網(wǎng)價(jià)為每盒84元。該消息引發(fā)山東省內(nèi)媒體廣泛關(guān)注。

《齊魯晚報(bào)》刊登的《“救命藥”國(guó)產(chǎn)氯巴占率先在我省掛網(wǎng)銷售》一文稱，國(guó)產(chǎn)氯巴占在省級(jí)藥品集中采購(gòu)平臺(tái)掛網(wǎng)，促進(jìn)難治性癲癇患兒用藥困境得到進(jìn)一步緩解。目前，山東省所有醫(yī)療機(jī)構(gòu)均可通過山東省藥械集中采購(gòu)平臺(tái)采購(gòu)該藥物。

頭條號(hào)“山東商報(bào)速豹新聞”發(fā)表的《“救命藥”國(guó)產(chǎn)氯巴占在山東掛網(wǎng)銷售，本土藥企研發(fā)進(jìn)入尾聲，患者家屬喜極而泣：總算看到曙光》一文稱，國(guó)產(chǎn)氯巴占的上市將大大減輕患兒家庭用藥負(fù)擔(dān)。而山東藥企濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司的氯巴占研發(fā)也進(jìn)入尾聲，該公司工作人員表示，目前已攻克技術(shù)難關(guān)，進(jìn)入審評(píng)審批資料提交階段。

第三階段：國(guó)產(chǎn)氯巴占在全國(guó)上市，引發(fā)高度關(guān)注

10月22日，宜昌人福藥業(yè)舉辦氯巴占片全國(guó)上市發(fā)布會(huì)。齊魯晚報(bào)·齊魯壹點(diǎn)發(fā)表的《“救命藥”國(guó)產(chǎn)氯巴占正式上市，定價(jià)84元一盒》一文稱，這意味著國(guó)產(chǎn)氯巴占將正式進(jìn)入醫(yī)院藥房。發(fā)布會(huì)上，宜昌人福藥業(yè)總裁還表示，未來公司會(huì)積極推動(dòng)氯巴占片進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，并尋求與公益基金等合作，降低患者用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

此階段輿論主要關(guān)注以下四個(gè)方面。

一是認(rèn)為氯巴占仿制藥快速上市是多個(gè)部門共同推動(dòng)的結(jié)果。

《從呼吁到落地，氯巴占用藥問題解決的這一年》一文稱，從呼吁到落地，氯巴占用了不到一年時(shí)間。中國(guó)藥科大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)與臨床藥學(xué)院教授康震表示，國(guó)產(chǎn)仿制藥獲批和進(jìn)口氯巴占上市幾乎同步，這說明相關(guān)部門對(duì)民眾的呼聲回應(yīng)更快更好了，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局等多部門共同努力最終讓患者獲益。

錢江晚報(bào)·小時(shí)新聞發(fā)表的《時(shí)評(píng)丨“救命藥”氯巴占上市，疾病可以罕見，生命至上不會(huì)罕見》一文稱，此次國(guó)產(chǎn)氯巴占片上市，使罕見癲癇病患者的用藥難題迎刃而解。為建設(shè)一個(gè)更高質(zhì)量、更高保障水平的全民醫(yī)療保障體系，國(guó)家一直在努力，罕見病“救命藥”國(guó)產(chǎn)氯巴占上市，一系列“小眾藥”進(jìn)入醫(yī)保，體現(xiàn)著對(duì)生命的尊重，體現(xiàn)了人民至上、生命至上的理念。

二是認(rèn)為相關(guān)部門還需在加快罕見病用藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市等方面加大工作力度。如新京報(bào)網(wǎng)發(fā)布的《國(guó)產(chǎn)氯巴占上市，對(duì)罕見病用藥就要有“罕見力度”》一文稱，罕見病用藥如此緊缺，除了市場(chǎng)交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的原因是特效藥品種稀缺，研發(fā)進(jìn)展緩慢。因此，建議通過鼓勵(lì)成果轉(zhuǎn)化、發(fā)放研發(fā)補(bǔ)貼等方式，激勵(lì)罕見病藥品研發(fā)與生產(chǎn)，將更多質(zhì)優(yōu)價(jià)廉的特效藥、救命藥送到罕見病患者手中。

齊魯晚報(bào)·齊魯壹點(diǎn)發(fā)表的《洋蔥快評(píng)丨緩解罕見癲癇病患者購(gòu)藥難，山東做出了表率》一文稱，相關(guān)部門有必要在加快罕見病靶向藥物研發(fā)、上市方面加大工作力度。一方面，擴(kuò)大罕見病靶向藥物種類，讓更多罕見病靶向藥物進(jìn)入市場(chǎng)，解決罕見病群體購(gòu)藥難題；另一方面，要加大政策輸出，既要讓患者買得起藥，也要讓藥廠和研發(fā)機(jī)構(gòu)看到發(fā)展機(jī)遇，防止相關(guān)藥物上市后再退市的情況出現(xiàn)。

三是關(guān)注國(guó)內(nèi)藥企對(duì)罕見病藥物的研發(fā)布局。如《上海證券報(bào)》刊登的《國(guó)產(chǎn)氯巴占上市?藥企加速布局罕見病領(lǐng)域》一文稱，氯巴占獲批上市僅是本土企業(yè)涉足罕見病領(lǐng)域的最新成果之一。在政策支持下，隨著資本不斷涌入，已有不少本土企業(yè)涉足罕見病領(lǐng)域，并取得積極進(jìn)展。例如，榮昌生物、君實(shí)生物、翰森制藥、恒瑞醫(yī)藥、北海康成、甘李藥業(yè)、邁博藥業(yè)、正大天晴等多家藥企在罕見病用藥領(lǐng)域均已有所布局。

四是關(guān)注多地醫(yī)院開出氯巴占處方。如長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)客戶端、極目新聞等10月28日發(fā)文表示，臨時(shí)進(jìn)口氯巴占在武漢兒童醫(yī)院、山東大學(xué)附屬兒童醫(yī)院（濟(jì)南市兒童醫(yī)院）開出處方。

在微博平臺(tái)，“首款國(guó)產(chǎn)癲癇救命藥氯巴占上市”“國(guó)產(chǎn)救命藥氯巴占上市患兒家屬發(fā)聲”等話題引發(fā)網(wǎng)民熱議，閱讀量超500萬人次。

輿情點(diǎn)評(píng)

國(guó)產(chǎn)藥上市、原研藥進(jìn)口，相關(guān)政策舉措的落地見效獲得一片贊譽(yù)之聲，難治性癲癇病患者的臨床需求得到一定程度的滿足。從國(guó)外有藥國(guó)內(nèi)不能合法使用，到國(guó)外藥品在國(guó)內(nèi)合規(guī)流通，再到國(guó)產(chǎn)藥上市，這一系列轉(zhuǎn)變得益于政策的推動(dòng)與護(hù)航。《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》的出臺(tái)為同類情況藥品在我國(guó)的臨床使用開辟了綠色通道，也為類似情況的罕見病患者帶來了希望和便利。

未來，相信在相關(guān)部門、產(chǎn)學(xué)研機(jī)構(gòu)、病患組織群體等的共同參與和努力下，罕見病用藥相關(guān)法律法規(guī)將進(jìn)一步完善，相關(guān)機(jī)制將進(jìn)一步健全，進(jìn)而更好地滿足罕見病群體的治療需求。