“因?yàn)獒t(yī)院采購限制、醫(yī)師處方限制、門診報(bào)銷限制、斷藥危機(jī)及分級(jí)診療政策不完善帶來的阻力，患者要真正能拿到藥物并開始治療，真的太難了。”在2月28日國際罕見病日北京分會(huì)上，罕見病發(fā)展中心主任黃如方指出，要打通罕見病藥物可及性“最后一公里”，仍需解決上述五大問題。會(huì)上發(fā)布的《中國罕見病藥物可及性報(bào)告（2019）》對上述五大問題進(jìn)行了詳細(xì)闡述。
◆ 障礙一：醫(yī)院采購限制
在藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)�？傤~控制的多重管控之下，公立醫(yī)院對通過談判納入國家醫(yī)保目錄的高價(jià)罕見病藥品采購充滿困惑。首先，國家衛(wèi)生健康委規(guī)定，公立三級(jí)甲等醫(yī)院單家采購的中西藥品品種及劑型總數(shù)不得超過1500種。其次，藥占比和醫(yī)保總額控制是公立醫(yī)院的重要考核指標(biāo)，公立醫(yī)院藥占比需要總體控制在30%左右。采購花費(fèi)較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品，無疑為醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)。
◆ 障礙二：醫(yī)師處方限制
在藥占比和醫(yī)�？傤~控制考核的壓力下，藥品即便被醫(yī)院采購，醫(yī)師對藥品的處方仍然受到約束。對血液制品的管控尤為嚴(yán)格，在醫(yī)師處方限制的影響下，藥品的報(bào)銷政策幾乎形同虛設(shè)。
2017年國家醫(yī)保談判后，僅有四川、天津、海南、寧夏等22個(gè)省份地區(qū)明確對談判藥品不納入藥占比或單獨(dú)核算要求。2018年，國家醫(yī)療保障局發(fā)布《國家醫(yī)療保障局辦公室、人力資源社會(huì)保障部辦公廳、國家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于做好17種國家醫(yī)保談判抗癌藥執(zhí)行落實(shí)工作的通知》，明確要求“醫(yī)院不得以費(fèi)用總控、藥占比和醫(yī)療機(jī)構(gòu)基本用藥目錄等為由影響談判藥品的供應(yīng)與合理用藥需求”。在紅頭文件的保駕護(hù)航下，2018年談判的17個(gè)腫瘤藥已先于2017年談判藥品一步落地各省市。
今年1月30日，國務(wù)院辦公廳發(fā)布紅頭文件，在對全國三級(jí)公立醫(yī)院的績效考核指標(biāo)體系中，“取消單一的藥占比考核”。隨著藥占比考核的取消，未來罕見病藥物在醫(yī)院采購和醫(yī)師處方上的準(zhǔn)入壓力將會(huì)進(jìn)一步減輕。但罕見病發(fā)展中心主任黃如方指出，醫(yī)院藥品采購數(shù)量限制和醫(yī)�？刭M(fèi)限制將仍是橫在罕見病藥物“準(zhǔn)入最后一公里”上的障礙。
◆ 障礙三：門診報(bào)銷限制
大部分罕見病并不需要接受長期住院治療，定期的門診治療即能滿足疾病控制的需求。而目前中國各個(gè)城市門診統(tǒng)籌、門診特殊疾病、慢性病、大�。ê喎Q“門特門慢門大”）報(bào)銷政策差異較大，從限制報(bào)銷的疾病種類、起付線、封頂線、到報(bào)銷比例都有不同的規(guī)定，醫(yī)保目錄內(nèi)的罕見病藥品在各地的可及性仍受困于門診報(bào)銷限制。
黃如方指出，醫(yī)院門診報(bào)銷政策在本質(zhì)上應(yīng)該起到合理分配醫(yī)療資源的作用，以減少不必要的住院和醫(yī)療費(fèi)用，同時(shí)提升患者的就醫(yī)便利性和用藥依從性，最終從預(yù)防和治療兩個(gè)方面減少危重癥的發(fā)生，提高患者的健康獲益。而現(xiàn)行的醫(yī)療保障政策在實(shí)踐的過程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會(huì)增加危重癥的發(fā)生率，帶來的是長期對醫(yī)療資源更大的消耗，也進(jìn)一步加重了患者的治療負(fù)擔(dān)。在醫(yī)院門診報(bào)銷政策的設(shè)計(jì)上，政府應(yīng)逐步轉(zhuǎn)換價(jià)值導(dǎo)向，更多著眼于保障患者的用藥可及和延續(xù)性。
◆ 障礙四：分級(jí)診療政策不完善帶來的阻力
慢性罕見病藥品的醫(yī)保在各地各級(jí)醫(yī)院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問題尤為突出。由于患者數(shù)量少且藥品儲(chǔ)存要求高等原因，大部分血液制品和注射類藥品只在省會(huì)城市大醫(yī)院有供應(yīng)。大多數(shù)非省會(huì)城市的患者出于長期用藥的便利性，會(huì)選擇在省城續(xù)方后把藥品帶回家注射。在下級(jí)醫(yī)院醫(yī)生為了規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔(dān)憂。還有大量患者為避免舟車勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。
事實(shí)上，慢性罕見病患者的續(xù)方和治療依從性問題并非無解。在天津市，血友病的分級(jí)診療很好地解決了血液制品續(xù)方及藥品輸注的問題。一方面，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所在急診提供24小時(shí)注射服務(wù)。另一方面，天津市衛(wèi)計(jì)委出臺(tái)文件規(guī)定了14家血友病診療醫(yī)院，平均分布在各個(gè)地區(qū)，充分滿足了血友病患者及時(shí)、就近、專業(yè)輸注血液制品的治療需求。
◆ 障礙五：斷藥危機(jī)
價(jià)格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價(jià)格過低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機(jī)，帶給患者的是徹底的得而復(fù)失。
“在廉價(jià)罕見病藥物面前，市場是失靈的。”黃如方指出，廉價(jià)罕見病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類似：產(chǎn)品售價(jià)低，市場規(guī)模小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，生產(chǎn)并供應(yīng)藥品的企業(yè)少，且盈利能力和運(yùn)營管理能力差，容易出現(xiàn)供應(yīng)不及時(shí)、供應(yīng)不足的問題。而我國目前的醫(yī)保和招標(biāo)采購體系又未能及時(shí)起到積極的政府干預(yù)作用，省級(jí)招標(biāo)采購的降價(jià)要求和醫(yī)院門診報(bào)銷的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業(yè)的生產(chǎn)和供藥積極性，反而進(jìn)一步限制了藥品的可及性。
2017年，原國家衛(wèi)生計(jì)生委聯(lián)合國家發(fā)展改革委等多部委印發(fā)了《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》，其中提到可實(shí)施定點(diǎn)生產(chǎn)的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價(jià)格偏低、企業(yè)生產(chǎn)動(dòng)力不足等因素，遴選定點(diǎn)生產(chǎn)品種，通過政府定價(jià)、價(jià)格談判、市場撮合等多種方式確定統(tǒng)一采購價(jià)格，招標(biāo)確定定點(diǎn)生產(chǎn)企業(yè)，直接掛網(wǎng)采購，保障區(qū)域合理供應(yīng)�！蓖瑫r(shí)還明確指出應(yīng)健全罕見病用藥政策，研究建立我國常見罕見病用藥數(shù)據(jù)庫，通過國家科技重大專項(xiàng)等國家研發(fā)項(xiàng)目支持企業(yè)和科研單位研發(fā)創(chuàng)新，將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入優(yōu)先研發(fā)清單，完善和落實(shí)罕見病用藥優(yōu)先審評(píng)審批政策。
2018年2月，山東省組織地市、醫(yī)院采購代表與上海中西三維藥業(yè)開展市場撮合，最終將山東省定點(diǎn)供應(yīng)溴吡斯的明片的醫(yī)療機(jī)構(gòu)由8家擴(kuò)展為23家，每個(gè)地市都有一家，生產(chǎn)企業(yè)承諾將在后續(xù)兩年內(nèi)按照撮合價(jià)格穩(wěn)定供應(yīng)市場。這在極大程度上解決了當(dāng)?shù)睾币姴』颊叩乃幤房杉啊?/p>
可見，罕見病廉價(jià)短缺藥品的供應(yīng)問題也并非無解，通過積極的政府干預(yù)，創(chuàng)造良好的供應(yīng)體系和支付環(huán)境，能夠彌補(bǔ)市場失靈下的企業(yè)生產(chǎn)積極性問題，進(jìn)而提升藥品的可及性。