千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場(chǎng)病在哪兒
作者：佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2016-12-30 
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相比之下，國(guó)外的孤兒藥產(chǎn)業(yè)卻呈現(xiàn)出非�；馃岬囊幻妗�
過去十年，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經(jīng)批準(zhǔn)230個(gè)孤兒藥。2015年批準(zhǔn)的尤其多，47%的新藥批準(zhǔn)用于治療罕見病。
IMS（艾美仕市場(chǎng)研究公司）數(shù)據(jù)顯示，全球孤兒藥市場(chǎng)年增長(zhǎng)率平均達(dá)到12%，一般藥物難以達(dá)到這個(gè)增速。2020年，全球孤兒藥市場(chǎng)將達(dá)1780億美元，將占據(jù)世界處方藥市場(chǎng)的20.2%。
黃如方表示，歐美市場(chǎng)早就證明，孤兒藥物研發(fā)是可以掙錢的，孤兒藥產(chǎn)業(yè)很熱。一些研究孤兒藥的小公司在研發(fā)成功后就會(huì)被大公司高價(jià)并購(gòu)或收購(gòu)。
研發(fā)激勵(lì)機(jī)制的建立很重要。目前，美國(guó)、歐盟、澳大利亞、韓國(guó)、日本，以及中國(guó)的臺(tái)灣和香港地區(qū)等，都出臺(tái)了針對(duì)“孤兒藥”和罕見病的政策支持。
美國(guó)在1983年率先出臺(tái)《孤兒藥品法案》，對(duì)臨床研究的基金資助、藥物注冊(cè)審批程序、專利保護(hù)期限延長(zhǎng)、臨床研究費(fèi)用減免稅等方面從立法上予以保證。
FDA專門成立了“孤兒藥發(fā)展辦公室”（Office of orphan Products Development，OOPD），一種新藥想要審批上的政策支持，首先要向OOPD遞交申請(qǐng)，認(rèn)定其是針對(duì)罕見病的“孤兒藥”后才能進(jìn)入“綠色通道”，獲得優(yōu)先評(píng)審或加速評(píng)審，并免收審批費(fèi)用。
歐盟、美國(guó)、日本等國(guó)政府還提供了大量的直接研究資金支持。如在美國(guó)，截至2009年，OOPD共撥款2.46億美元資助超過了480個(gè)研究項(xiàng)目， 直接推動(dòng)至少43個(gè)罕見病藥品的上市。
在中國(guó)，罕見病藥物研發(fā)缺乏動(dòng)力的背后是激勵(lì)和保護(hù)機(jī)制的缺乏。雖然在2012年發(fā)布的《國(guó)家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中，明確鼓勵(lì)罕見病藥物的研發(fā)；2014年發(fā)布《關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見》再次提出對(duì)重大疾病、罕見病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用的藥物給予加快審評(píng)。
“可問題是沒有實(shí)施細(xì)則，”黃如方表示，什么樣的藥能加快審批、流程是什么、能加快多少，都缺乏細(xì)則。這導(dǎo)致藥企報(bào)批時(shí)仍然沒有依據(jù)。
罕見病藥物何時(shí)入醫(yī)保
“不過，罕見病相關(guān)政策難以推動(dòng)的原因也可以理解�！秉S如方說，國(guó)家面臨很多醫(yī)療和民生問題，罕見病不一定是優(yōu)先項(xiàng)；同時(shí)，長(zhǎng)期以來，罕見病因?yàn)椴》N多，病人分散，在爭(zhēng)取權(quán)益中的聲音弱小。
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