三、《專門規(guī)定》的定位

《專門規(guī)定》是在《補充規(guī)定》實施基礎上，充分吸納藥品審評審批制度改革成熟經(jīng)驗，結(jié)合疫情防控中藥成果轉(zhuǎn)化實踐探索，借鑒國內(nèi)外藥品監(jiān)管科學研究成果，全方位、系統(tǒng)地構(gòu)建了中藥注冊管理體系�！秾ｉT規(guī)定》是介于《藥品注冊管理辦法》和系列藥品研制技術指導原則之間的規(guī)范性文件，內(nèi)容既涉及中藥注冊方面的行政管理事務，又涉及中藥審評審批專業(yè)技術內(nèi)容�！秾ｉT規(guī)定》對中藥人用經(jīng)驗的合理應用以及中藥創(chuàng)新藥、中藥改良型新藥、古代經(jīng)典名方中藥復方制劑、同名同方藥等注冊分類的研制原則和技術要求進行了明確�！秾ｉT規(guī)定》通過必要的技術要求表述，進一步落實加快推進完善中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合（以下簡稱“三結(jié)合”）的中藥審評證據(jù)體系，體現(xiàn)中藥注冊管理的新理念和改革舉措，并加強了對中藥研制的指導，具有較強的實操性。

四、《專門規(guī)定》主要特點

（一）將藥品的基本要求與中藥特殊性有機結(jié)合

中藥與其他藥品的共同點是以臨床價值為導向，用于人體疾病的預防、治療、診斷，而不同點在于中藥具有豐富的臨床人用經(jīng)驗，中藥的人用經(jīng)驗蘊含著重要的有效性和安全性信息，“臨床-實驗室-臨床”是中藥新藥研發(fā)的主要路徑和特點。因此，《專門規(guī)定》遵循中藥研制規(guī)律和特點，不斷強化“以臨床價值為導向、重視人用經(jīng)驗、全過程質(zhì)量控制”等研制理念，將中藥的生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標準、藥效學、毒理學、臨床研究等各研制內(nèi)容有機結(jié)合，結(jié)合藥品安全性、有效性、質(zhì)量可控性的基本要求，建立起兼顧藥品基本要求，具有中藥特點的審評審批體系。

（二）辯證處理好中藥傳承與創(chuàng)新的關系

推動中藥高質(zhì)量發(fā)展，要善于傳承、勇于創(chuàng)新。中醫(yī)藥具有歷史悠久的臨床實踐，為中藥研發(fā)提供了寶貴經(jīng)驗和指導理論；同時，中藥的創(chuàng)新發(fā)展，也需要充分運用現(xiàn)代科學技術。中藥的傳承與創(chuàng)新是相互統(tǒng)一、相互依存、相互促進的關系。《專門規(guī)定》明確中藥新藥研制應當注重體現(xiàn)中醫(yī)藥原創(chuàng)思維及整體觀，鼓勵運用傳統(tǒng)中藥研究方法和現(xiàn)代科學技術研究、開發(fā)中藥；支持研制基于古代經(jīng)典名方、名老中醫(yī)經(jīng)驗方、醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑等具有豐富中醫(yī)臨床實踐經(jīng)驗的中藥新藥。同時，《專門規(guī)定》鼓勵應用新興科學和技術研究闡釋中藥的作用機理，鼓勵將真實世界研究、新型生物標志物、替代終點決策、以患者為中心的藥物研發(fā)、適應性設計、富集設計等用于中藥療效評價，在此基礎上推動中藥新藥研制創(chuàng)新。

（三）充分尊重中藥人用經(jīng)驗

中醫(yī)藥學極其注重臨床實踐，中醫(yī)藥具有悠久的人用經(jīng)驗和數(shù)據(jù)，人用經(jīng)驗反映了中藥的實踐性特點。中藥研制一般具有“源于臨床，用于臨床”的特點，中藥新藥在上市前多數(shù)已有一定的人用經(jīng)驗。將已有的中藥人用經(jīng)驗整合入中藥的審評證據(jù)體系，長期以來一直是業(yè)界的呼聲，也是藥品監(jiān)管部門積極探索構(gòu)建符合中藥特點的審評技術評價體系的切入點。2021年以來，國家藥監(jiān)局加快了構(gòu)建“三結(jié)合”的中藥審評證據(jù)體系步伐�！秾ｉT規(guī)定》充分重視“人用經(jīng)驗”對中藥安全性、有效性的支撐，設立專章，對中藥人用經(jīng)驗的具體內(nèi)涵，作為支持中藥安全性、有效性證據(jù)的合規(guī)性、藥學研究要求，以及人用經(jīng)驗證據(jù)支持注冊申請的情形等進行明確，促進了“三結(jié)合”審評證據(jù)體系的加快建立和完善；同時，還明確注冊申請人可根據(jù)中藥人用經(jīng)驗對中藥安全性、有效性的支持程度和不同情形，在研制時可選擇不同的臨床研究路徑，將極大地激發(fā)中藥新藥研制的活力。