首批罕見病國家目錄發(fā)布，藥企掘金孤兒藥市場有四重點！
作者：佚名 來源:醫(yī)藥網(wǎng) 2018-5-25 
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據(jù)悉，2016年9月罕見病發(fā)展中心發(fā)布《中國罕見病參考名錄》共計147種疾病，其中有88種疾病與國家版罕見病目錄重疊。此次國家版目錄的發(fā)布是在整個行業(yè)多方努力的結(jié)果。由于患者數(shù)量較少、藥品開發(fā)成本高，國內(nèi)制藥企業(yè)在開發(fā)罕見病用藥上缺乏積極性，國際藥企又因缺少保險支持不愿進(jìn)入中國市場，使得這類藥成了“孤兒藥”，患者只能用昂貴的進(jìn)口藥，最后無法承擔(dān)用藥成本放棄治療。
探索臨床隊列研究新模式
據(jù)悉，目前世界上已知有7000多種罕見病。通過疾病注冊登記系統(tǒng)開展臨床隊列研究是罕見病研究的重要手段之一。近十年來，國內(nèi)不少區(qū)域性醫(yī)療中心和部分�？频膶W(xué)科帶頭人建立了多個單病種或多病種的區(qū)域性或全國性罕見病臨床隊列，但全國性的大規(guī)模罕見病注冊登記尚無先例。2016年底，由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，聯(lián)合全國20家具有豐富罕見病資源的大型醫(yī)院，啟動了國家重點研發(fā)計劃“罕見病臨床隊列研究”，建立了國家罕見病注冊登記平臺，建設(shè)基于信息學(xué)創(chuàng)新技術(shù)的國家罕見病臨床數(shù)據(jù)庫和生物標(biāo)本庫。
目前信息平臺的建設(shè)已初具規(guī)模，建立了130余種罕見病的臨床病例報告標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范，針對60余種罕見病采集臨床信息近9000例。該罕見病注冊系統(tǒng)還對國內(nèi)外優(yōu)勢資源進(jìn)行整合，為一線臨床醫(yī)生與科研工作者提供完整的罕見病隊列研究平臺，包括：提供一系列臨床基因組學(xué)工具培訓(xùn)與開源使用；建設(shè)并完善中文罕見病知識庫；與多個國際罕見病學(xué)術(shù)組織建立戰(zhàn)略合作，促進(jìn)各方協(xié)作與資源共享等。
加速國內(nèi)孤兒藥研發(fā)與上市
“孤兒藥”一詞來源于1983年美國的《孤兒藥法案》，特指針對罕見疾病的治療藥物、診斷試劑或預(yù)防手段。由于罕見病發(fā)病率低，孤兒藥的研發(fā)回報往往不及常見病藥物，美國、歐盟、日本等許多國家和地區(qū)先后出臺了針對孤兒藥上市的福利措施，以鼓勵藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)對此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來，我國也對罕見病治療和孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域給予更多重視和支持。
2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，提出要“支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)…罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請”，以加快罕見病藥品醫(yī)療器械的上市審評審批。
北京藥伙伴罕見病數(shù)據(jù)研究院統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)：截至2017年10月，美國上市的孤兒藥有477個品規(guī)，中國已引進(jìn)82個；日本上市293個品規(guī)中，已引入中國67個；澳大利亞上市的287個品規(guī)中，50個已在中國上市；歐盟上市的76個品規(guī)中，中國上市10個。
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